当地时间2026年5月15日，临床阶段生物技术公司Tenaya Therapeutics在ASGCT 2026年会上重磅公布其AAV9基因疗法TN-401用于PKP2相关致心律失常性右心室心肌病（ARVC）的RIDGE™-1 1b/2期临床试验中期数据，展现出显著、持续且剂量依赖性的心律失常改善，为这一致命遗传性心脏病带来根治性治疗新希望。
2026-05-20
全球AAV基因治疗领军企业REGENXBIO于2026年5月14日连发两大重磅公告：旗下杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202关键性Ⅲ期研究达主要终点，数据惊艳；同日发布2026年第一季度财报，管线全面推进，现金储备可支撑至2027年初。
2026-05-20
2026年5月8日，专注于体内细胞工程的生物公司Ensoma宣布，将在第29届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，公布其全球首创体内造血干细胞（HSC）基因疗法EN-374的首名患者Ⅰ/Ⅱ期临床安全性数据，这也是全球首个进入临床的体内HSC定向治疗数据，为罕见遗传病与癌症治疗开辟全新路径。
2026-05-19
2026年5月7日，专注于遗传性视网膜疾病基因治疗的Atsena Therapeutics，在ARVO眼科年会上公布两款核心产品ATSN-201（XLRS）与ATSN-101（LCA1）的长期临床数据，双双展现持久安全性与结构性疗效，并计划于2026年下半年至2028年相继推进关键Ⅲ期与上市申请，为无药可治的罕见眼病患者带来光明希望。
2026-05-19
当地时间5月11日，拜耳旗下AskBio宣布，其用于晚发型庞贝病（LOPD）的AAV基因疗法AB-1009，已在Ⅰ/Ⅱ期临床试验中完成全球首例患者给药。这标志着庞贝病治疗正式从终身酶替代迈入单次基因治疗的探索新阶段，为全球罕见病治疗树立新标杆。
2026-05-19
当地时间2026年5月11日，代谢疾病基因治疗公司Fractyl Health宣布，其研发的RJVA-001获荷兰临床试验批准，即将启动全球首款2型糖尿病AAV基因疗法Ⅰ/Ⅱ期临床试验。这标志着AAV基因治疗正式从罕见病拓展至慢病领域，为千万级糖尿病患者带来“一次治疗、长期控糖”的全新可能。
2026-05-19
近日，国际遗传工程和生物技术中心（ICGEB）Andrés F. Muro课题组在遗传代谢病权威期刊《Journal of Inherited Metabolic Disease》发表重磅研究“Liver Gene Therapy in Fabry Disease Mice With Low Doses of rAAV2/8 Expressing a Codon-Optimized hGLA cDNA Results in Long-Term Disease Correction”，证实深度优化人源GLA
2026-05-11
近日，国际知名学术期刊《EMBO Molecular Medicine》在线发表了题为“Systemic delivery of AAV-GFM1 corrects COXPD1 molecular alterations in Gfm1R671C/－mice”的最新研究成果。该研究首次利用高度重现人类患者病理特征的Gfm1基因突变小鼠模型，证实通过腺相关病毒（rAAV）介导的系统性基因替代疗法，能够成功逆转小鼠肝脏与中枢神经系统中的深层分子缺陷，为攻克这一致命罕见病带来了切实的新希望。
2026-05-11
在基因治疗领域，重组腺相关病毒（rAAV）已成为递送DNA载荷的核心工具。然而，行业对AAV基础生物学认知的局限性，仍在制约相关疗法的开发速度。在rAAV的常规生产制造过程中，产生空壳或部分装载的衣壳是自然生命周期的一部分。这导致产品中经常混入无意中被封装的截短AAV基因组或DNA杂质。这些无治疗作用的截短基因组直接导致了产品的异质性，并会显著降低功能性载体的比例和最终的治疗效力。
2026-05-06
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
BD 商务总台：17720514121 /13886000399（BD 经理） /17720515371（BD 经理）
本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
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