治疗人类疾病一直是生物医学研究和创新的核心驱动力。在过去的一个世纪里,随着对基因结构深入的理解,以及基因编辑和重组技术(如TALEN、ZFN和CRISPR/Cas9)的迅猛发展,我们已经迎来了利用基因作为治疗剂的新时代,为治疗各种疾病提
2024-06-17自20世纪60年代以来,基因治疗历经曲折发展,现已成为最受关注的生物医药领域之一。腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV)属于细小病毒科依赖病毒属,是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒,需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。
2024-05-21在过去的20多年里,基因治疗得到了长足发展。截至目前,共有14种体外基因疗法和29种体内基因疗法获批(主要是FDA),其中17种是基于非病毒载体,26种是基于病毒载体。病毒载体已广泛用于体内基因治疗,包括腺病毒(adenovirus,A
2024-05-21近几十年来,人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破,使其为重大难治性疾病提供了新的治疗方案,市场前景良好。腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)已成为基因治疗的首选载体,也被公认为目前最有前景的递送载体。虽然基因治疗在概念上极具吸引力,但其所引起的不良甚至致命的医源性并发症降低了临床成功的最初热情。
2024-02-262023年3月8-9日,ARM(the alliance for regenerative medicine,再生医学联盟)和USP(the united states pharmacopeial conventi
2024-01-292023年3月8-9日,ARM(the alliance for regenerative medicine,再生医学联盟)和USP(the united states pharmacopeial convention,美国药典委员会)
2024-01-15经过多年的曲折发展,基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法在罕见病的治疗中已显示出巨大前景。而相较于传统小分子和大分子药物,目前的AAV质量分析技术尚未完全成熟,行业对AAV载体及其表征和质量控制的需求也正在迅速增加。2023年3月8-9日
2024-01-02根据EMA指南的定义,基因治疗药品(GTMP)由载体或递送制剂/系统组成,包含经过工程改造的基因构建物,以表达特定转基因,用于修复、调节、替换、添加或删除基因序列。
2023-12-16一项对猴的AAV基因治疗研究表明,整合后的载体可能驱动长期的转基因表达。许多正在进行中的基因治疗试验使用腺相关病毒(AAV)载体递送治疗性转基因,这些试验期望通过长期表达来实现预期的临床益处。
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