罕见病基因治疗

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罕见病的治疗模式、临床进展与挑战（下）

来自比利时罕见病联盟的Erik Tambuyzer和Marco Prunotto研究团队在期刊《Nature Reviews Drug Discovery》上发表了题为“Therapies for rare diseases: therapeutic modalities, progress and challenges ahead”的文章，详细探讨了罕见病的主要治疗方式的技术基础和其适用性，包括小分子药物、抗体药物、蛋白质替代疗法、寡核苷酸疗法、基因和细胞疗法，以及药物再利用。

2024-03-25

罕见病的治疗模式、临床进展与挑战（上）

据估计，全球约有3.5亿患者受罕见病影响，是艾滋病和癌症患者总数的两倍多。尽管当前罕见病研究取得重大进展，使得更深入理解其分子机制，同时也通过立法保证了监管和经济激励，从而推动罕见病特定疗法的开发。

2024-03-14

罕见病的药物再利用

众所周知，新药研发时间长、成本高、成功率低，从“老”药入手再次开发用于新适应症的过程是一种省时且具有成本效益的方法，在罕见病领域是一个热门话题。本期为大家介绍发表在《Trends in Pharmacological Sciences》上的综述“Drug Repurposing for Rare Diseases”，回顾罕见病药物再利用的应用方法、最新进展以及相关挑战。

2024-03-13

血友病基因治疗的临床进展回顾分析

10月17日，信念医药与武田中国宣布达成独家合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研产品BBM-H901注射液的商业化经营。BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。

2023-10-18

BioMarin的首款A型血友病基因治疗药物Roctavian获FDA批准上市

2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准基因治疗产品Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市。Roctavian由BioMarin Pharmaceutical生产，用以治疗严重A型血友病。

2023-07-08

诺华证明Zolgensma给药后长达7.5年的持续耐用性；在SMA症状发作之前接受治疗的儿童100%达到所评估的里程碑

近日，诺华公司今天公布了新的数据，强调了Zolgensma的变革性和持续效益。Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。来自两项长期随访(LTFU)研究LT-001和LT-002的最新数据显示，Zolgensma在一系列患者群体中具有持续的疗效和耐久性，其总体获益-风险评估仍然良好。

2023-03-31