行业资讯

优化AAV分析方法以提高AAV基因疗法的安全性、有效性和产量（下）

2023年3月8-9日，ARM（the alliance for regenerative medicine，再生医学联盟）和USP（the united states pharmacopeial conventi

2024-01-29

优化AAV分析方法以提高AAV基因疗法的安全性、有效性和产量（中）

2023年3月8-9日，ARM（the alliance for regenerative medicine，再生医学联盟）和USP（the united states pharmacopeial convention，美国药典委员会）

2024-01-15

优化AAV分析方法以提高AAV基因疗法的安全性、有效性和产量（上）

经过多年的曲折发展，基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法在罕见病的治疗中已显示出巨大前景。而相较于传统小分子和大分子药物，目前的AAV质量分析技术尚未完全成熟，行业对AAV载体及其表征和质量控制的需求也正在迅速增加。2023年3月8-9日

2024-01-02

选择合适的非临床动物模型，助力AAV基因疗法的临床转化

根据EMA指南的定义，基因治疗药品(GTMP)由载体或递送制剂/系统组成，包含经过工程改造的基因构建物，以表达特定转基因，用于修复、调节、替换、添加或删除基因序列。

2023-12-16

追踪AAV载体在体内的命运——Tracing the fate of AAV vectors in the body

一项对猴的AAV基因治疗研究表明，整合后的载体可能驱动长期的转基因表达。许多正在进行中的基因治疗试验使用腺相关病毒(AAV)载体递送治疗性转基因，这些试验期望通过长期表达来实现预期的临床益处。

2023-12-16

细胞和基因治疗的临床试验暂停：风险、影响因素和经验教训

2023年10月30日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）与FDA就4DMT提出的保留临床和继续试验开发的计划达成协议，将解除在美国对4D-310治疗法布里病心肌病的Ⅰ/Ⅱ期INGLAXA临床试验的暂停。据悉

2023-11-16

溶瘤病毒疗法的临床进展与挑战

溶瘤病毒（oncolytic viruses，OVs）疗法是一类新兴的癌症治疗方法，能在肿瘤细胞中选择性复制、传递多种治疗基因、诱导免疫原性细胞死亡和促进抗肿瘤免疫，同时具有可耐受的安全性，在很大程度上不与其他癌症治疗药物发生交叉耐药。溶瘤病毒（oncolytic viruses，OVs）疗法是一类新兴的癌症治疗方法，能在肿瘤细胞中选择性复制、传递多种治疗基因、

2023-11-03