2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了voretigene neparvovec-rzyl（VN）（Luxturna）的上市，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗已确认存在双等位基因RPE65突变的相关视网膜变性疾病，这是美国和欧盟（2018年）首次完全批准的针对遗传性疾病的基因疗法，Luxturna的临床开发项目可作为其他创新疗法的典范。
2024-07-29
在进行基因治疗给药之前，评估患者体内的预存的AAV抗体水平是基因治疗效果和安全性的一个重要考虑因素。据估计，大约30-60%的人群体内有预存的中和抗体，这些抗体可能会抑制AAV载体对靶细胞的转导，从而阻碍转基因表达，也可能引起严重的免疫反应。
2024-07-15
帕金森（Parkinson’s disease，PD）是一种慢性神经系统性疾病，也是继阿尔茨海默病之后的第二大最常见的神经退行性疾病。
2024-07-08
治疗人类疾病一直是生物医学研究和创新的核心驱动力。在过去的一个世纪里，随着对基因结构深入的理解，以及基因编辑和重组技术（如TALEN、ZFN和CRISPR/Cas9）的迅猛发展，我们已经迎来了利用基因作为治疗剂的新时代，为治疗各种疾病提
2024-06-17
近年来，A型血友病患者（PwHA）的治疗研究取得了显著的进展，但仍面临诸多临床挑战。其中，最主要的问题在于，约30%的A型血友病重症患者体内会产生针对FⅧ的抑制性抗体。FⅧ模拟双特异性单克隆抗体Emicizumab的出现，为这些患者提供了一种安全且有效的预防性治疗选择。
2024-06-07
自20世纪60年代以来，基因治疗历经曲折发展，现已成为最受关注的生物医药领域之一。腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）属于细小病毒科依赖病毒属，是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。
2024-05-21
在过去的20多年里，基因治疗得到了长足发展。截至目前，共有14种体外基因疗法和29种体内基因疗法获批（主要是FDA），其中17种是基于非病毒载体，26种是基于病毒载体。病毒载体已广泛用于体内基因治疗，包括腺病毒（adenovirus，A
2024-05-21
上世纪末，一系列不良反应事件使基因治疗的研究停滞不前。在随后的几年里，研究人员从这些挫折中吸取了教训，在开发更有效、更安全的病毒载体方面取得了巨大进展。例如，自我复制RNA（self-replicating RNA，srRNA
2024-04-11
目前，全球已知罕见病大约有7000多种，累计影响全球3亿多人。然而，大多数罕见病缺乏有效治疗手段，这代表着巨大的医疗需求仍未得到满足。 随着对罕见病分子机制不断深入了解，治疗平台(如用于基因治疗的病毒载体)不断发展，一系
2024-04-11
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
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本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
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