行业资讯

激酶研究进展：人类疾病中的激酶突变和激酶药物发展概况

激酶基因家族中的突变是导致多种疾病的基础。特定激酶突变所表现出的组织和器官特异性可以为早期胚胎发育中的器官生成或系统发育提供线索。在氨基酸和蛋白质结构域中识别关键的突变位点，以及单个激酶基因中不同表型的范围，为各种遗传性疾病和癌症的临床研究提供了深入了解。

2024-10-28

慢性乙型肝炎病毒感染的最佳管理实践和长期治愈前景

乙型肝炎病毒（hepatitis B virus, HBV）是肝硬化(cirrhosis)和肝细胞癌（hepatocellular carcinoma, HCC）的主要病因。目前，全球约有超20亿人感染过HBV，其中2.96亿人（约占总人口3.7%）患有慢性HBV感染，每年可导致全球约82万人死于肝硬化和HCC并发症。

2024-10-22

病毒样颗粒VLP疫苗的临床研究进展

病毒样颗粒（virus-like particles, VLPs）在过去的二十年中引起了人们的广泛关注。截至目前，VLP疫苗已被获批用于预防三种传染性病原体——乙型肝炎病毒（HBV）、人乳头瘤病毒（HPV）和戊型肝炎病毒(HEV)，这些疫苗因其高效性和长效免疫应答而受到青睐。科研人员正在开发来自不同病毒（包括感染人类、动物、植物和细菌）的VLPs，以期用作独立疫苗或疫苗平台。

2024-10-17

病毒样颗粒VLPs疫苗研究进展——从实验室走向临床

病毒样颗粒（Virus-like particles，VLPs），最初被设计用于原子层面上解析病毒结构，随后被广泛应用于多种预防性疫苗的开发中，包括乙型肝炎病毒（HBV）、人乳头瘤病毒（HPV）以及戊型肝炎病毒（HEV）等。近年来，VLPs在医疗领域的应用也逐步拓展，不仅在治疗性疫苗（针对炎症、疼痛、过敏、肿瘤等）的研究中取得显著进展，而且在作为药物递送载体的应用上也展现出了巨大的潜力。

2024-09-18

了解AAV载体的免疫原性：从病毒颗粒到患者

基因治疗为遗传性单基因疾病、癌症和罕见病的治愈带来了希望。腺相关病毒（AAV）因其无显著临床致病性和工程化改造治疗性基因的潜力，已成为理想的基因递送载体，尤其适用于肝脏、视网膜和中枢神经系统等组织。但目前还是存在一些限制，AAV相比其他载体免疫原性低，依然可能遭受免疫反应的攻击；在纯度和滴度方面越高要求的AAV产品；以及AAV组织感染特异性等。

2024-09-09

AAV基因治疗的临床意义及其可能引发的肝脏并发症——为肝病学家提供指导和建议

腺相关病毒（AAV）载体在临床上已经被证明可用于治疗基因疾病。目前已有几种基于AAV的基因治疗方法获得上市批准，包括Luxturna(用于治疗视网膜疾病)、Zolgensma（用于治疗脊髓性肌萎缩症SMA）以及Elevidys（用于治疗杜氏肌营养不良症DMD）等。随着针对血友病的新型肝靶向AAV基因治疗药物的出现，基因治疗在肝病学界引起了广泛关注，肝脏作为基因治疗的靶标越来越被认可。

2024-08-19

下篇 | AAV在肝细胞癌研究中的最新进展

肝细胞癌（HCC）是全球卫生领域的一项重大问题。已有研究表明，传统的化疗、化疗-激素疗法和适形放疗对HCC均效果不佳。因此，迫切需要新的HCC治疗方法。识别与侵袭、转移、凋亡和生长调控相关的基因中的单个或多个突变，我们能够更全面地理解恶性转化、肿瘤进展和宿主相互作用的分子遗传学基础。这些理论知识的积累推动了HCC新型治疗方式——基因治疗药物的发展。

2024-08-19

上篇 | AAV在肝细胞癌基因治疗研究中的最新进展

肝细胞癌（HCC）是全球卫生领域的一项重大问题。已有研究表明，传统的化疗、化疗-激素疗法和适形放疗对HCC均效果不佳。因此，迫切需要新的HCC治疗方法。

2024-08-05

首个AAV基因治疗产品—Luxturna在开发和获批过程中的临床试验设计和监管考虑

2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了voretigene neparvovec-rzyl（VN）（Luxturna）的上市，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗已确认存在双等位基因RPE65突变的相关视网膜变性疾病，这是美国和欧盟（2018年）首次完全批准的针对遗传性疾病的基因疗法，Luxturna的临床开发项目可作为其他创新疗法的典范。

2024-07-29