近日，金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗I类创新药“JWK001注射液”拓展糖尿病黄斑水肿（DME）适应症的新药临床试验（IND）申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可。这一进展标志着眼科基因治疗在常见眼底病领域的临床转化再进一步，也为这一高发致盲眼病提供了有望实现长效治疗的全新路径。

糖尿病黄斑水肿（DME）是糖尿病视网膜病变的严重并发症，其致病机制涉及高血糖引起的代谢紊乱、VEGF表达上调、炎症反应、血流动力学改变和视网膜屏障破坏等多方面因素。DME的患病率在全球范围内呈上升趋势，尤其是在中国等糖尿病高发国家。当前治疗手段包括全身管理、局部治疗（抗VEGF治疗、激光治疗、糖皮质激素治疗）、手术治疗以及新兴的基因治疗和细胞治疗。抗VEGF治疗是DME的一线治疗方法，可显著改善视力，但需反复注射。基因治疗等新兴手段有望实现长期治疗效果，减少治疗负担，为DME患者带来新的希望。

通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白，从根源上抑制眼部异常血管增生和水肿形成，有望实现一次给药、长期获益的治疗效果。此前，JWK001针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床I期研究已取得优异成果，所有受试者给药后未出现与药物相关的严重不良事件，各剂量组未报告剂量限制性毒性，充分验证了药物的良好耐受性与低起效剂量优势。

关于劲帆医药

从行业发展来看，眼科已成为基因治疗临床转化最活跃的领域之一。AAV载体的组织亲和性、眼部相对免疫豁免环境，以及眼底疾病清晰的病理靶点，共同推动眼科基因治疗从罕见病向nAMD、DME等大适应症快速延伸。与此同时，临床需求的扩容也对药物研发、工艺开发、质量控制及规模化生产提出了更高要求。

作为深耕生物医药领域的CRO/CDMO服务商，劲帆医药持续聚焦眼科基因治疗全链条技术服务，围绕AAV载体构建与优化、工艺开发、质量研究、中试放大及GMP规模化生产等关键环节建立成熟平台，可全面支持从临床前研究到IND申报、临床样品生产及商业化供货的全周期需求，助力更多眼科创新基因治疗药物高效、合规完成临床转化与产业化落地，推动前沿疗法真正惠及广大患者。